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| 商品名 | 会社名 | 規格 | 剤形 | 薬価 | 先発後発区分 | 標準化適応症 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| ドジョルビ内用液100% | UltragenyxJapan | 100%500mL1瓶 | 内用液剤 | 734,770.00 | 先発品(後発品なし) | 脂肪酸代謝障害[長鎖] |
代謝性疾患用薬その他 > 脂肪酸代謝異常症治療薬
LC-FAODは、長鎖脂肪酸の代謝に関する酵素の遺伝子変異による常染色体潜性の遺伝性疾患であり、脂肪酸のβ酸化が障害され、TCAサイクルの機能が低下する。本剤は、グリセリン骨格に奇数鎖脂肪酸であるヘプタン酸3分子が結合しており、経口投与後に生体内でヘプタン酸が生成される。ヘプタン酸からはTCAサイクルの基質であるアセチルCoAとTCAサイクルの中間体であるスクシニルCoAが生成されるため、本剤の投与により、LC-FAODにおけるTCAサイクルの機能が改善すると考えられる。
※重大な副作用記載なし
妊婦又は妊娠している可能性のある女性→有益性投与
授乳婦→治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討
※該当の情報なし、または情報収集中
不明
※該当の情報なし、または情報収集中
※該当の情報なし、または情報収集中