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商品名 | 会社名 | 規格 | 剤形 | 薬価 | 先発後発区分 | 標準化適応症 |
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カーバグル分散錠200mg | レコルダティRDJ | 200mg1錠 | 分散錠 | 16,596.90 | 先発品(後発品なし) | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症に伴う高アンモニア血症 イソ吉草酸血症に伴う高アンモニア血症 プロピオン酸血症に伴う高アンモニア血症 メチルマロン酸血症に伴う高アンモニア血症 |
代謝性疾患用薬その他 > 高アンモニア血症治療薬
N‐アセチルグルタミン酸合成酵素(NAGS)欠損症は、尿素サイクル異常症の一つであり、NAGS遺伝子変異による常染色体劣性遺伝疾患である。尿素サイクルの最初のステップを担うカルバミルリン酸合成酵素I(CPSI)の活性化に必要なN‐アセチルグルタミン酸(NAG)を合成出来ないことにより、高アンモニア血症を呈する。
メチルマロン酸血症、プロピオン酸血症及びイソ吉草酸血症は、有機酸代謝異常症に分類されており、アミノ酸代謝経路の酵素欠損による常染色体劣性遺伝疾患である。蓄積した中間代謝物によりNAGSが阻害されることにより、タンパク異化ストレスを契機に間欠的に高アンモニア血症を呈する。
カルグルミン酸はNAGの構造類似体であり、NAGに代わってCPSIを活性化し、尿素サイクルを賦活化させることにより血中アンモニア濃度を低下させる。
※重大な副作用記載なし
妊婦又は妊娠している可能性のある女性→有益性投与
授乳婦→治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討
本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者
腎排泄型
※該当の情報なし、または情報収集中
※該当の情報なし、または情報収集中