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| 商品名 | 会社名 | 規格 | 剤形 | 薬価 | 先発後発区分 | 標準化適応症 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| ゾルゲンスマ点滴静注 | ノバルティス | 1患者当たり | その他 | 167,077,000.00 | 先発品(後発品なし) | 脊髄性筋萎縮症[抗AAV9抗体陰性] |
※データ登録対象外
静脈内に投与された本品は、患者の運動ニューロン又は筋細胞等に感染し、ヒトSMNタンパク質を効率的に発現することで、脊髄性筋萎縮症に対する作用を示すと考えられている。なお、本品に搭載された遺伝子発現構成体は、標的細胞の染色体に組み込まれることなくエピソームとして核内に存在し、ヒトSMNタンパク質は長期間安定して発現する。
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不明
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